號稱世上最貴，日本擬將脊髓性肌萎症藥物定價逾4500萬

2020/05/12

（中央社記者楊明珠東京11日專電）日本厚生勞動省正研擬將號稱「世上最貴藥物」的Zolgensma設定單劑價格在約新台幣4500萬元至4800萬元之間，這種治療孩童罕見基因疾病的藥物將列為適用保險的對象。

日本經濟新聞報導，Zolgensma是由瑞士諾華集團（Novartis）子公司AveXis研發，用來醫治罕見基因疾病脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）。

厚生勞動省正研擬將Zolgensma列為醫療保險適用對象，藥價訂為1億6000萬日圓至1億7000萬日圓（約新台幣4500萬至4800萬元），將成為日本最昂貴的藥物。

日本政府於今年3月批准Zolgensma成為治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物，本月13日厚生勞動省的諮詢機關中央社會保險醫療協議會將召開大會以決定Zolgensma的藥價，並決定此藥適用保險。

這種藥物將用於罹患脊髓性肌肉萎縮症的未滿2歲嬰幼兒，投藥一次。在美國，投藥一次的費用逾2億日圓，因此日本政府如何設定價格，備受關注。

目前日本境內最昂貴的藥物是治療白血病的Kymriah，藥價是3349萬日圓（約新台幣元994萬元）。

日本公共醫療保險設有「高額療養費制度」，設定醫藥費自付的月額上限，可大幅減輕患者的負擔。日本許多市區町村（相當於鄉鎮）幾乎全額補貼兒童醫療費，患者幾乎不需自行負擔。

在日本需接受Zolgensma治療的對象估計1年約20人，對國家的保險財政所造成的影響小。但隨著藥物的研發環境愈來愈完善，高價藥陸續出爐，如何與保險財政取得平衡將是今後課題。（編輯：林治平）1090511

脊髓性肌肉萎縮症小百科

• 因脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉萎縮、無力，屬於體染色體隱性遺傳疾病。肌肉萎縮為對稱性、下肢較上肢嚴重及身體近端較遠端易受影響。依發病之年齡及疾病之嚴重度可分為3型：
  
  1.嚴重型脊髓性肌肉萎縮症（Werdning-Hoffmann Disease）
  在子宮內或出生後1個月內出現症狀，病患四肢及軀幹嚴重無力，且呈現像青蛙一樣之姿勢，嚴重肌張力減退、頸部控制、吞嚥及呼吸困難、哭聲無力，但臉部表情運動正常，肌腱反射消失
  
  2.中間型脊髓性肌肉萎縮症（Intermediate type）
  症狀經常出現在出生後6個月至1年間，病患下肢呈對稱性無力，且肢體近端較嚴重，患者無法自行站立及走路，有時會舌頭抖動及手部顫抖，臉部表情運動正常，肌腱反射消失或減弱
  
  3.輕度型脊髓性肌肉萎縮症 （Kudgelberg-Wellander Disease）
  症狀從出生次年後皆可能發生。病患以輕度、對稱肢體近端肌肉無力為表徵，下肢及上肢較易受到侵犯，在跑步、跳躍及上下樓梯時會有輕度不便，肌腱反射減弱
• 發生機率
  脊髓肌肉萎縮症中，以嚴重型最常見，大約是2萬名嬰兒中有1名。從遺傳學觀點來看，若父母皆為帶原者，出生子女，每人得到此病的機率皆為1/4
• 資料來源：中華民國肌萎縮症病友協會